Специалисты Госпиталя горы Синай провели доклиническое исследование инновационного метода генетической терапией легочной гипертензии с помощью лекарственного средства в аэрозольной форме на крупных животных. Полученные результаты вошли в майский номер «Журнала Американского кардиологического колледжа», а сейчас доступны на сайте журнала в допечатной версии. Эти результаты дают основание предположить, что новый метод лечения окажется эффективным и на людях.
Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) – быстро прогрессирующее заболевание, при котором из-за повышенного давления в сосудах, идущих от сердца к легким, сердце получает сверхнагрузки и постепенно увеличивается. В 50% случаев смерть наступает в течение 5 лет после постановки диагноза. Эффективного лечения пока не существует. Повышение давления связано с отложением кальция на стенках сосуда, а препарат генной терапии SERCA2a позволяет регулировать этот процесс.
Данное исследование должно было ответить на два основных вопроса. Во-первых, возможна ли доставка препарата, содержащего SERCA2a, к пораженным сосудам легких в аэрозольной форме, с помощью специального «направляющего» вируса. Во-вторых, есть ли устойчивый положительный эффект у такой терапии, в частности, позволяет ли она замедлить или остановить сосудистые изменения в органах дыхания. 20 свиней разделили на две группы: одна получила векторный вирус, несущий ген SERCA2a, в форме аэрозоля, а другая – физраствор в форме такого же аэрозоля.
Через два месяца после процедуры ученые провели обс ледование, чтобы выяснить, достиг ли генетический материал пункта назначения, удалось ли ему встроиться и привести к желаемым изменениям. Оказалось, что у животных, получивших препарат, функции сердца и легких улучшились, а это значит, не за горами следующий этап одобрения препарата – клинические исследования безопасности и эффективности на людях.