Москва

Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

23/10
Новое вещество поможет пациентам с ПКАН

Ученые из Исследовательской больницы Св. Иуды разработали новый класс соединений, который продлевает жизнь и облегчает симптомы мышей с прогрессирующим человеческим нейродегенеративным расстройством. Автором исследования выступила доктор Сюзанна Джековски. Результаты наблюдений были опубликованы сегодня на официальном сайте журнала Nature Communications.

Пантотенат киназа-ассоциированная нейродегенерация (ПКАН) - редкое наследственное заболевание, от которого страдает около 3 миллионов человек. Оно развивается из-за мутаций в гене PANK2, в результате чего железо накапливается в клетках мозга, и пациенты испытывают трудности при ходьбе, глотании, жевании и выполнении других видов деятельности. Лечения ПКАН на данный момент не существует.

Предполагается, что ПКАН возникает, когда нейронам не хватает достаточного количества кофермента молекулы A (CoA), что препятствует их нормальной работе. PANK2 является одним из трех тесно связанных белков (изоформ), которые регулируют продукцию CoA. Теперь же ученым удалось разработать класс небольших молекул, называемых пантазинами (вещество PZ-2891), которые проникают в гематоэнцефалический барьер и повышают уровни CoA. Специалисты долго работали над способностью пантазинов преодолевать барьер мозга при минимальных количествах побочных эффектов.

В лабораторных условиях уровни CoA повышались в клетках, обработанных PZ-2891, как у здоровых мышей, так и грызунов с ПКАН. Больные грызуны жили намного дольше своих собратьев, которые не получали лечения, а также сохраняли способность к репродукции без видимых побочных эффектов. Полагаясь на эти результаты, исследователи надеются, что им удастся улучшить качество жизни пациентов с ПКАН после завершения фазы клинических испытаний.

Источник: Nature
Информация, опубликованная на сайте,
предназначена только для ознакомления
и не заменяет квалифицированную медицинскую помощь.
Обязательно проконсультируйтесь с врачом!

При использовании материалов сайта активная ссылка обязательна.