Разработан новый метод лечения спинальной мышечной атрофии

15/02/2018
Разработан новый метод лечения спинальной мышечной атрофии

Американские ученые под руководством доктора Ричарда Финкеля предложили новый подход к лечению детей, больных спинальной мышечной атрофией. Специалисты разработали первое лекарственное средство, которое помогает улучшить двигательную функцию у подобных больных. Результаты исследования были опубликованы 14 февраля в журнале New England Journal of Medicine.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это заболевание, сопровождающееся потерей возможности двигаться в результате поражения двигательных нейронов спинного мозга. В зависимости от возраста, в котором проявляются симптомы, выделяют два типа заболевания: первый тип, самый тяжелый, диагностируется у младенцев до 6 месяцев – такие дети не способны научиться сидеть. При заболевании СМА 2 типа симптомы проявляются после достижения шестимесячного возраста и приобретения навыка сидения – мышечная слабость и снижение двигательной функции, характерные для этой генетической болезни, появляются позже. Ранее ученые выяснили, что новое лекарство под названием Nusinersen (нусинерсен) безопасно для использования детьми, больными СМА 1 типа. Теперь же внимание специалистов было сосредоточено на изучении эффективности среди группы больных СМА 2 типа.

В рамках проекта исследователи выявили, что нусинерсен помогает улучшить двигательную функцию у детей, даже если его применение начинается с промедлением, т.е. у более взрослых больных. В основе действия препарата лежит изменение гена SMN2 с помощью антисмыслового олигонуклеотида – небольшого фрагмента синтетической ДНК, которая вводится непосредственно в спинномозговую жидкость. Эта ДНК поглощается нервными клетками спинного мозга, в результате чего увеличивается производство белка, необходимого для нервно-мышечного развития. В эксперименте приняли участие 126 детей в возрасте от 2 до 12 лет, больных СМА 2 типа. За 9 месяцев детям были введены четыре дозы препарата, а на протяжении последующих шести месяцев проводилось наблюдение за их состоянием. Ученые отметили, что значительные улучшения были отмечены у 57% детей из группы, принимавшей новое лекарство, в то время как в контрольной группе этот результат наблюдался у 26% больных. Минимально необходимый период терапии для выявления эффекта составил шесть месяцев.

Несмотря на то, что испытания показали эффективность нового средства, ученые отметили, что исследование ограничено ввиду привлечения к эксперименту только определенной группы детей. В частности, среди критериев для участия был навык сидения, отсутствие значительных контрактур или сколиоза, а также отсутствие необходимости использования системы искусственной вентиляции легких и желудочного зонда. Тем не менее, подчеркнув эффективность и доступность нового лекарства, ученые также стали инициаторами включения скрининга СМА в список обязательных обследований, проводимых у новорожденных. Таким образом, они надеются выявлять болезнь сразу после рождения ребенка и использовать новый препарат для улучшения двигательной функции впоследствии.

Источник: NEJM
АО «Красота и медицина»
ОГРН 1167746117043
+7 (495) 201-52-63
mail@krasotaimedicina.ru
© KrasotaiMedicina.ru 2024
Информация, опубликованная на сайте, предназначена только для ознакомления и не заменяет квалифицированную медицинскую помощь. Обязательно проконсультируйтесь с врачом!