Исследователи из шведского Каролинского института и Института Молекулярной онкологии FIRC в Италии определили, как антисмысловую олигонуклеотидную терапию можно использовать в качестве лечения прогерии. Над проектом работала доктор Мария Эрикссон и доктор Агустин Сола-Карвахал. Статья была опубликована 18 ноября в журнале Nature Communications.
Прогерия – очень редкое заболевание, которое поражает примерно одного из 18 миллионов детей и приводит к преждевременному старению и смерти в подростковом возрасте от осложнений сердечно-сосудистых заболеваний. Болезнь имеет генетические причины и связана с прогерином, дефектной формой белка ламина А, находящегося в ядре клетки. В 2003 году один из авторов данного исследования выяснил, что эта мутация ингибирует деление клеток, из-за чего, в итоге, и наступает преждевременная смерть.
До настоящего времени ученые протестировали более десятка методов лечения, но все они показали неутешительные результаты в клинических исследованиях. В текущей работе ученые использовали образцы клеток детей с прогерией, чтобы изучить нарушение функции теломер на дальнем конце хромосом и накопление так называемой теломерной некодирующей РНК. Добавив антисмысловые олигонуклеотиды, средство, используемое для инактивации "вредных" генов, исследователи смогли снизить уровень теломерной некодирующей РНК. Это привело к более нормализованному делению клеток, что, вероятно, улучшило бы состояние пациентов и продлило бы их жизни: в мышиной модели прогерии с измененным геном, получавшей аналогичное лечение, специалисты наблюдали значительное увеличение как максимальной ожидаемой продолжительности жизни (до 44%), так и средней ожидаемой продолжительности жизни (до 24%).
Прогерин был также обнаружен у здоровых людей. Исследования показали, что и у здоровой популяции он напрямую связан с естественным старением. Поэтому исследователи полагают, что их разработка, вероятно, может внести вклад в поиск методов борьбы со старением. Однако, необходимы дополнительные исследования для оценки того, как относительно низкие уровни прогерина, наблюдаемые у здоровых людей, способствуют старению и развитию возрастных заболеваний.
