Исследователи из Медицинского центра UT Southwestern разработали новый препарат для лечения поликистоза почек. Проектом руководил доктор Вишал Патель. Результаты первого тестирования препарата на животных были опубликованы 12 сентября в журнале Nature Communications.
Поликистоз почек (ПП) - смертельно опасное генетическое заболевание почек, которое приводит к образованию опухолей или кист в почке и ее отказу. Это заболевание поражает около 12 миллионов человек во всем мире и приводит к терминальной стадии почечной недостаточности уже к 60 годам. После отказа почек единственным выходом является гемодиализ или трансплантация, но очень многие пациенты умирают, так и не дождавшись донорского органа. Тех, чьи почки еще функционируют, обычно лечат единственным доступным лекарством Толваптаном, однако, этот препарат связан с риском серьезного повреждения печени.
Ранее ученые выяснили, что уровни крошечного фрагмента РНК, называемого микроРНК-17, повышены у пациентов с ПП. МикроРНК-17 нарушает нормальную функцию других полезных РНК, вызывая рост почечных кист. Новый препарат под названием RGLS4326, над которым работают ученые, способен блокировать эту РНК. Новая молекула RGLS4326 является олигонуклеотидным ингибитором, который блокирует функции микроРНК-17 или miR-17. Молекула была получена в результате скрининга большого количества (более 190) олигонуклеотидов к miR-17. Результаты тестирования на мышиной модели показали, что новый препарат начинает блокировать функционирование "вредных" РНК уже в течение 24 часов. В последующих экспериментах на образцах почечных кист человека выяснилось, что лекарство также абсолютно нетоксично для здоровых клеток почек.
Аберрантная активация miRNAs, как было показано, способствует прогрессированию множества заболеваний человека; следовательно, ингибирование miRNA стало привлекательной терапевтической стратегией и, наконец, доказало свою эффективность. В ходе экспериментов ученые также обнаружили, что молекула попадает непосредственно в почки в обход печени, а потому такое лекарство в разы безопаснее Толваптана. После завершения дополнительных испытаний новой молекулы на животных специалисты перейдут к клиническим тестированиям, что, как надеется автор, произойдет в скором времени.
